بریتانیا به عنوان نخستین کشور در جهان یک ژن‌درمانی را برای اختلالات خونی تائید کرد

به گزارش بولتن نیوز به نقل از کانال اخبار دارو و سلامت، فانا: رگولاتور دارویی بریتانیا روز پنجشنبه اعلام کرد که این کشور به عنوان نخستین کشور در جهان، مجوز استفاده از یک ژن‌درمانی را برای درمان قطعی بیماری سلول داسی شکل و نوع دیگری از اختلال خونی ارثی در بیماران ۱۲ سال به بالا صادر کرد.

آژانس رگولاتوری محصولات درمانی و دارویی بریتانیا (MHRA) اعلام کرد که Casgevy، نخستین دارویی است که از ابزار ویرایش ژن کریسپر (CRISPR) استفاده می‌کند و مجوز مصرف گرفته است.

بیماری سلول داسی شکل و بتا-تالاسمی، بیماری‌های ژنتیکی ناشی از خطاهایی در ژن‌های هموگلوبین هستند.

ژن‌درمانی Casgevy محصول شرکت‌های ورتکس فارماسوتیکالز و کریسپر تراپیوتیکس است.